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Muskelschwäche

Teures Medikament ist jetzt auch in der EU zugelassen

Ein Jahr, nachdem es in den USA genehmigt wurde, können nun auch bald Kinder in Deutschland das Medikament gegen eine schwere Muskelkrankheit bekommen. Dafür hat unter anderem die Familie von Michael aus Ludwigsburg gekämpft.

Michael hat seit der Infusion große Fortschritte gemacht: Er kann schon alleine stehen. Foto: privat
Michael hat seit der Infusion große Fortschritte gemacht: Er kann schon alleine stehen. Foto: privat

Ludwigsburg. Marina Mantel aus Eglosheim ist stolz auf ihren kleinen Sohn Michael. Er hat in seinen jungen Jahren schon einiges durchgemacht, weil er an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt ist. Gerettet habe ihn ein Medikament, das fast zwei Millionen Euro kostet, sagt Marina Mantel. „Michael hat einen medizinischen Zusatznutzen von Zolgensma bekommen, das hat unser behandelter Arzt gemeldet“, sagt sie. Michaels Muskeln, die vor der Infusion Ende September immer schwächer wurden, machen ihm jetzt kaum mehr Probleme.

Michael bekam das Medikament als erstes Kind in Deutschland

Der Eineinhalbjährige steht inzwischen schon fünf Minuten, wenn er sich denn irgendwo festhalten kann, berichtet die Mutter. Das ist an SMA erkrankten Kindern normalerweise nicht möglich. Außerdem haben sie Probleme beim Atmen, denn die Lunge wird durch SMA immer schwächer. „Seine Lunge bereitet Michael kaum noch Sorgen“, sagt Marina Mantel. Ohne Behandlung – es gibt noch ein anderes Medikament, das bei Michael jedoch nicht richtig geholfen hat – werden Kinder, die wie Michael am schwersten Typ von SMA leiden, nicht älter als zwei Jahre.

„Jetzt haben die SMA-Kinder eine Chance auf ein neues Leben bekommen. Zolgensma ist in Europa zugelassen“, freut sich Marina Mantel nun. Trotz dass Michael das Medikament bereits im September bekam, hat die Familie ihre Reichweite weiterhin genutzt, um darauf hinzuweisen, dass die Zulassung des Medikaments wichtig ist. Michael war deutschlandweit das erste Kind, das die Infusion bekam. Nach einer Spendenaktion, die schnell in ganz Deutschland bekannt wurde, genehmigte die Krankenkasse der Familie letztendlich doch einen Härtefallantrag. Nach Michael folgten, laut Aussagen von Marina Mantel, zehn weitere Kinder, die vor der Zulassung in der EU behandelt wurden. Das hatten die Familien hart erkämpft, denn eigentlich bezahlt die Krankenkasse die Behandlung mit Medikamenten, die nicht zugelassen sind, nicht.

Krankenkassen müssen bald die Behandlung übernehmen

Doch nun kann das derzeit teuerste Medikament der Welt auch in Deutschland regulär auf den Markt kommen. Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission kürzlich. Sie gilt demnach für die Behandlung von Babys und Kindern mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm, die an SMA erkrankt sind.

Zolgensma ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie. Sie ist in den USA bereits seit einem Jahr zugelassen und kostet dort 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro). Nach der Zulassung will Novartis das Medikament nun bald in Deutschland auf den Markt bringen. Der genaue Termin sei noch offen, sagte eine Sprecherin. Nach der offiziellen Markteinführung wird Zolgensma künftig von Ärzten zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnet werden können. (cars/dpa)

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